03:30 11 Aprile 2021
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Il trattamento farmacologico più caro al mondo è stato approvato in via definitiva con le modifiche dall'Aifa. Si chiama Zolgensma e salva i bambini dalla Sma di Tipo 1.

L’Autorità italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’uso del farmaco Zolgensma commercializzato dalla Norvartis e che viene utilizzato come trattamento contro l’atrofia muscolare spinale (SMA).

"AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da SMA1", si legge nella nota dell'Aifa. 

Il farmaco è il più caro della storia mai approvato al mondo. Negli Stati Uniti la FDA lo aveva approvato lo scorso anno al prezzo di 2,1 milioni di dollari a trattamento.

In Italia si è raggiunto un accordo per 1,5 milioni di euro da pagare con dilazionamento nel tempo e basato sui reali risultati della cura.

In novembre, si ricorderà che il trattamento era stato applicato su di una bimba di 6 mesi in cura all’ospedale Santobono di Napoli. In quella occasione l’Aifa aveva dato una approvazione per uso in emergenza del farmaco, ma ora arriva il via libera definitivo.

Zolgensma è una terapia genica estremamente innovativa autorizzata a maggio del 2020 anche dall’EMA e serve a curare in particolare l’atrofia muscolare spinale di Tipo 1. Una malattia gravissima che colpisce i muscoli atrofizzandoli e portando alla morte della persone in pochi anni.

Il farmaco ha la capacità di correggere il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.

La terapia si basa su di un vettore virale reso inoffensivo e usato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale. Il farmaco Zolgensma permette quindi di ripristinare la proteina mancante.

Con l’approvazione definitiva Aifa toglie il parametro dell’età (entro 6 mesi) e aggiunge quello del peso. Per ricevere il trattamento il paziente non deve pesare oltre i 13,5 chili.

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