Terapia genetica che protegge da patologie cardiache senza farmaci o diete

La startup Verve Therapeutics intende impiegare il CRISPR per introdurre nel genoma umano mutazioni in grado di ridurre il livello di colesterolo “cattivo”. Il progetto ha già attirato gli investimenti multimilionari di Google.

Alcune persone non riescono a perdere il peso in eccesso anche seguendo una dieta ferrea, mentre altre restano magre pur mangiando solo cibo spazzatura e saltando gli allenamenti. La ragione di queste ingiustizie è nel DNA. Infatti, determinati alleli dei geni PCSK9, HMGCR e NPC1L1 riducono il livello di colesterolo “cattivo” anche in coloro che non lesinano sul cibo.

Ad oggi sfruttare i vantaggi di questi geni era appannaggio unicamente di quei fortunati che avevano ricevuto dai genitori il pacchetto genetico “vincente”. Tuttavia, con la comparsa del sistema CRISPR è possibile migliorare in maniera selettiva il genoma di qualsiasi persona.

È proprio quello che intende fare la startup Verve Therapeutics che di recente ha attratto 58,5 milioni di dollari di investimenti, in particolare da Alphabet, una società di Google. La maggior parte delle società impegnate a creare terapie genetiche si concentrano su rare patologie ereditarie come l’emofilia. Verve, invece, vuole garantire una protezione da un problema molto più diffuso: l’accumulo di colesterolo “cattivo” che può far aumentare il rischio di patologie cardiovascolari.

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Oggi per diminuire il livello di colesterolo un paziente deve assumere le statine, seguire una dieta e fare molto sport. Ma se Verve riuscisse nel suo intento, per ridurre il rischio di patologie cardiovascolari sarebbe necessaria una sola iniezione di nanoparticelle con i geni necessari.

La società non ha diffuso la lista di geni da sottoporre a editing, ma molto probabilmente si tratta di geni attivi nel fegato.

Poiché si tratta di modificare il genoma di persone adulte e non di embrioni, l’idea di Verve non dovrebbe suscitare grandi obiezioni da parte degli esperti di bioetica.

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La società ritiene che la nuova cura sarà efficace soprattutto per i pazienti che hanno subito un infarto e che desiderano evitare una ricaduta.

Per rendere CRISPR ancor più sicuro, gli scienziati devono imparare a gestirlo in ogni fase del processo. Ricercatori statunitensi hanno scoperto una molecola in grado di “innescare” il processo di editing genomico.