10:34 23 Gennaio 2021
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Bimba di 6 mesi affetta da atrofia muscolare spinale di Tipo 1, salvata all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli. Da malattia inguaribile a guaribile, grazie a un farmaco che costa 1,9 milioni di euro.

Quando si tratta di salvare vite umane non bisognerebbe badare a spese e così è accaduto all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli dove ad una bambina di 6 mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma), le è stato applicato un trattamento farmacologico costato 1,9 milioni di euro.

Il trattamento farmacologico è di recentissima introduzione in Europa, approvato a maggio dall’Ema e lo scorso 17 novembre in Italia.

L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1, è una malattia di tipo genetico gravissima, che colpisce i muscoli dei nascituri e li porta alla morte entro i primi due anni di vita a causa della degenerazione dei tessuti muscolari, compresi quelli della respirazione e deglutizione.

Il farmaco più costoso al mondo

Il farmaco usato per la bambina di 6 mesi, è il più costoso al mondo ma ha la capacità di correggere l’errore genetico “riprogrammando” le cellule e portando quindi alla completa regressione della malattia.

Il farmaco in questione usa un vettore virale privato della sua capacità infettiva per veicolare il gene umano mancante nel corpo della bambina. Il vettore virale usa la sua tecnica di ingresso nelle cellule umane per inoculare non un virus, ma la proteina che manca.

In questo modo le cellule si correggono e si rigenerano, facendo scomparire la malattia.

La dichiarazione di De Luca

Su quanto è stato fatto all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli è intervenuto anche il presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca affermando la straordinarietà della Sanità campana.

“Un'altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l'età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all'avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”, si legge nel post di De Luca.
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Medicina
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