Widgets Magazine
00:52 24 Ottobre 2019

Nuovo farmaco contro i trigliceridi scoperto da un equipe della Sapienza

CC0 / Pixabay
Italia
URL abbreviato
0 51
Seguici su

La rivista New England Journal of Medicine ha pubblicato lo studio, ad opera del prof. Marcello Arca e della sua equipe, sulla creazione di un nuovo farmaco contro i trigliceridi. Per adesso l'applicazione del farmaco sarà sulla sindrome iperchilomicronemica, una malattia rara del metabolismo che impedisce lo smaltimento dei trigliceridi.

La sperimentazione dello studio, ad opera del prof. Marcello Arca dell'Università La Sapienza di Roma e della sua equipe, ha raggiunto risultati sufficienti per ottenere la pubblicazione del lavoro sulla rivista New England Journal of Medicine e il farmaco risulta funzionare.

Come riporta Rai News, er adesso l'applicazione di questa nuova scoperta verrà concentrata sulla sindrome iperchilomicronemica, una malattia rara del metabolismo causata dall'assenza, nell'organismo, di un enzima capace di smaltire i trigliceridi nel sangue, soprattutto quelli che si formano dopo i pasti.

I pazienti che soffrono di questa specifica malattia può raggiungere anche 2000-3000 mg/dL di trigliceridi nel sangue, contro i 150 mg normali, e possono andare incontro a pancreatite acuta, con una conseguente distruzione del pancreas e la morte. Con il volanesorsen invece, il nuovo principio attivo messo a punto e testato nello studio, si è ottenuta una significativa riduzione della trigliceridemia

La caratteristica particolare del farmaco risulta essere il blocco dell’espressione genica di una proteina che ostacola il metabolismo dei trigliceridi e la cui neutralizzazione è in grado di attivare la degradazione di questi grassi dal sangue. Nel corso della somministrazione del farmaco, i pazienti che hanno ricevuto il farmaco con iniezioni sottocutanee una volta alla settimana hanno subito una riduzione della trigliceridemia del 77% dopo solo 3 tre mesi, e tale diminuzione si manteneva fino alla fine dello studio. Inoltre, nella maggior parte dei pazienti tali valori scendevano al di sotto del livello di rischio di pancreatite.

“Il nostro lavoro – spiega Marcello Arca – ci permette di essere ottimisti su una cura per una malattia così rara e finora considerata “orfana”. Il farmaco deve essere usato da mani esperte perché può dare origine a qualche effetto avverso che però nel corso del nostro anno di studio si è dimostrato controllabile. Aspettiamo fiduciosi l’esame dell’Agenzia italiana del farmaco per la prescrizione in Italia”.

I risultati della sperimentazione del farmaco, che hanno ottenuto una prima approvazione dall'Ema, l'Agenzia europea del farmaco, aprono la strada a possibili nuove applicazioni per questo farmaco e a nuove cure e terapie innovative.

RegolamentoDiscussione
Commenta via FacebookCommenta via Sputnik