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Caserta, prima terapia genica in Italia rende vista a due bimbi ipovedenti

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La malattia rara di cui soffrono i due bimbi è stata trattata attraverso una terapia genica, la prima in Italia, alla clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli". Questa tecnica, che riproduce il gene distrutto, è stata in grado di rendere la vista alla coppia di pazienti.

La clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli" è la prima in Italia ad utilizzare una nuova terapia genica, indirizzata al trattamento di malattie oculari rare, sviluppata da Novartis. Nel caso specifico i due bimbi, uno di 8 anni e uno di 9, ipovedenti dalla nascita, sono stati sottoposti a questa nuova terapia perché affetti da una rara forma di distrofia retinica ereditaria.

La patologia di cui sono affetti i due pazienti è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65, che rende i pazienti affetti da questa malattia ipovedenti dalla nascita. Grazie alla nuova terapia genica sviluppata da Novartis e sottoposta ai due bambini dalla clinica oculistica, questo farmaco, in grado di fornire una copia funzionante di questo gene dopo una singola somministrazione, ha reso possibile il recupero della vista dei pazienti.

I risultati di questa nuova terapia, chiamata Luxturna (Voretigene neparvovec), sono stati illustrati da Francesca Simonelli, Direttrice della clinica oculistica dell'ateneo campano, durante la conferenza stampa svoltasi oggi alle 11,30 presso il Policlinico di via Cappella Cangiani, Napoli, a cui hanno partecipato anche il Rettore dell’Università Giuseppe Paolisso, il Presidente Retina Italia Onlus Associazione pazienti con distrofie retiniche Assia Andrau ed il Patient Access Head Novartis Fulvio Luccini.

​La Clinica Oculistica dell'Università Vanvitelli entra nella Rete Europea di Riferimento (European Reference Network) per le malattie oculari rare dal 2017.

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